Ở trẻ sơ sinh có chẩn đoán bệnh não thiếu oxy thiếu máu não cục bộ, việc đưa ra các dự đoán sớm về tình trạng tổn thương thần kinh vào thời điểm 2 năm tuổi đóng vai trò quan trọng trong việc điều trị trên lâm sàng cũng như hướng dẫn cha mẹ chăm sóc cho trẻ sau ra viện.

Mục tiêu nghiên cứu

Đánh giá ảnh hưởng của Erythropoietin lên các chất trung gian gây viêm ở trẻ sơ sinh có bệnh não thiếu oxy thiếu máu cục bộ mức độ trung bình đến nặng, và phát triển bộ dấu ấn sinh học được sử dụng để dự đoán tổn thương thần kinh sau 2 năm dựa trên những dữ liệu lâm sàng sẵn có tại thời điểm sinh.

Đối tượng và phương pháp nghiên cứu

Đối tượng nghiên cứu: Tiêu chuẩn lựa chọn

• Trẻ thu được đủ mẫu máu vào ngày 0, 2 và 4.
• Có dữ liệu chụp cộng hưởng từ (MRI) trong ngày đầu tiên nhập viện
• Hoàn thành đánh giá theo thang điểm Bayley cho sự phát triển của trẻ nhũ nhi và trẻ nhỏ và đánh giá chức năng thần kinh dựa trên Hệ thống Phân loại Chức năng Vận động thô (GMFCS).
• Trẻ tử vong trong quá trình nghiên cứu

Phương pháp nghiên cứu: Nghiên cứu phân tích thứ cấp dựa trên dữ liệu đã thu thập được từ thử nghiệm lâm sàng HEAL*, đánh giá hiệu quả của Erythropoietin trong hỗ trợ bảo vệ chức năng thần kinh khi điều trị bệnh não thiếu oxy thiếu máu cục bộ bằng liệu pháp hạ thân nhiệt.

*HEAL (High-Dose Erythropoietin for Asphyxia and Encephalopathy): Nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng đánh giá hiệu quả của liều cao Erythropoietin trong điều trị ngạt và bệnh não. 

Chỉ tiêu nghiên cứu

 – Chỉ tiêu nghiên cứu chính: Tỷ lệ trẻ tử vong hoặc tổn thương chức năng thần kinh khi sử dụng Erythropoietin kết hợp với liệu pháp hạ thân nhiệt

 – Chỉ tiêu nghiên cứu phụ: Đánh giá kết quả định lượng các dấu ấn sinh học nhằm:

• Xác định hiệu quả của Erythropoietin trong việc làm giảm các phản ứng viêm
• Áp dụng để dự đoán chức năng thần kinh vào thời điểm 2 năm tuổi

Can thiệp: Erythropoietin được chỉ định liều 1000 U/kg/liều vào ngày 1, 2, 3, 4 và 7

Kết quả:

Bảng 1: Tỷ lệ trẻ tử vong hoặc tổn thương chức năng thần kinh khi sử dụng Erythropoietin kết hợp với liệu pháp hạ thân nhiệt

Hình 1: Mối liên hệ giữa các dấu ấn sinh học và khả năng tổn thương thần kinh ở trẻ sơ sinh có sử dụng Erythropoietin để điều trị

Erythropoietin không làm thay đổi giá trị định lượng của 18 yếu tố gây viêm vào ngày 0, 2 và 4.

Hình 2: Các dấu ấn sinh học có giá trị dự đoán về khả năng tổn thương thần kinh ở thời điểm 2 tuổi

Các dấu ấn sinh học được đo vào ngày 0 (C5a, IL-6, NSE) và ngày 4 (IL-8, TAU, UCHL1) có thể hỗ trợ đưa ra dự đoán về khả năng tổn thương thần kinh ở thời điểm 2 tuổi.

Kết luận

Erythropoietin không làm thay đổi giá trị định lượng các dấu ấn sinh học của tình trạng viêm trên các tổ chức thần kinh hoặc tổn thương não ở trẻ có chẩn đoán bệnh não thiếu oxy thiếu máu não cục bộ. Việc áp dụng bộ các dấu ấn sinh học này có thể đưa ra dự đoán tương đối về khả năng tổn thương thần kinh tại thời điểm 2 tuổi.

Nguồn: JAMA Network Open. 2023;6(7):e2322131
Biên tập: DS. Đỗ Thuỳ Anh, DS. Nguyễn Việt Anh – Khoa Dược